Genová terapie - záplatovaný genom

Christiane Fux vystudovala žurnalistiku a psychologii v Hamburku. Zkušená lékařská redaktorka píše od roku 2001 články do časopisů, novinky a věcné texty na všechna myslitelná zdravotní témata. Kromě práce pro je Christiane Fux také aktivní v próze. Její první kriminální román vyšel v roce 2012 a také píše, navrhuje a vydává vlastní kriminální hry.

Další příspěvky od Christiane Fux Veškerý obsah je kontrolován lékařskými novináři.

Chyby v genetickém materiálu lze teoreticky již dnes cíleně napravit. Genová terapie je ale stále v plenkách - rizika jsou vysoká.

Vrozené nebo získané genetické poruchy jsou příčinou mnoha onemocnění - od dědičných chorob až po rakovinu. Genová terapie si obvykle klade za cíl kompenzovat nebo opravit chyby v genetickém složení.

Substituční terapie - pevný kód

Nejvyšší disciplínou genové terapie je pravděpodobně substituční terapie. Jde o to, vyměnit nemocné geny v těle za zdravé. V optimálním případě je třeba takovou terapii aplikovat pouze jednou.

Pro substituční terapii musí lékařští lékaři nasměrovat terapeutické geny do buněk těla pacienta. Viry, které zdokonalily takový proces pro svou vlastní reprodukci, se obvykle používají jako přepravní prostředky. Nejprve je virus zneškodněn, aby z něj pacient nebyl nemocný. Tím se odstraní všechny geny viru, které by mohly být pro člověka škodlivé. Ale to ještě nefunguje dokonale: Studie opakovaně ukázaly velmi kritický průběh nemoci. Vědci proto pracují na metodách, ve kterých jsou viry nahrazeny kompatibilnějšími umělými transportéry (vektory).

Transportéry mohou být injikovány do krve nebo tkáně (in vivo), nebo lékaři odeberou pacientovi buňky, které jsou pak v laboratoři „infikovány“ zdravými geny a poté znovu vysazeny (ex vivo). Někdy, jako v případě cystické fibrózy, bylo úspěchu dosaženo také pomocí dechu. Účinky však trvaly jen asi 30 dní.

Cystická fibróza je monogenní onemocnění, při kterém je defektní pouze jeden gen. Vědci v současné době vkládají do jejich uzdravení zvláštní naději. Zatím je však metoda pro většinu lidí s geny snem budoucnosti. Genová terapie je stále v plenkách a přináší vysoká rizika.

V Německu jsou proto život ohrožující pacienti, většinou děti, pro které neexistují jiné léčebné metody, upřednostňováni léčbou genovou terapií. Nejznámějšími příklady této aplikace jsou monogenní imunitní onemocnění, u kterých je defektní pouze jeden gen, zejména onemocnění imunitního systému.

U těchto je darování kostní dřeně často jedinou vyhlídkou na vyléčení. Najít vhodného dárce ale často trvá příliš dlouho a pokud se neléčí, pacienti umírají velmi mladí. V rámci genové terapie jsou buňky kostní dřeně vybaveny příslušným genem a přivedeny zpět do těla pacienta. To se již v jednotlivých případech podařilo.

Aditivní terapie - silový trénink genů

Aditivní terapie je o posílení určitých genových funkcí. Příkladem je pokus propašovat do imunitních buněk geny, které posilují obranu proti rakovině. Tato forma genové terapie byla dosud využívána jen velmi zřídka, protože její rizika nebyla dostatečně prozkoumána.

Potlačovací terapie - Vystřihněte potížisty

Cíl supresní terapie je přesně opačný: Cílem je zde specificky potlačit nezdravou genovou aktivitu. Jednou z možných oblastí použití by byla terapie lidí infikovaných HIV, která pomocí genové terapie zastaví šíření čtyřek v krvi.